"En diez años es muy posible erradicar la hemofilia"

La eficacia de los nuevos tratamientos hacen que los expertos sean optimistas sobre la extinción de esta enfermedad hereditaria

13.01.2020 | 06:25
El hematólogo Victor Jiménez Yuste se muestra esperanzado ante las nuevas terapias.

Donostia - "Los datos de eficacia y seguridad de los nuevos tratamientos hacen que seamos optimistas sobre la posible erradicación de la hemofilia en un futuro próximo de diez años", subraya el doctor Víctor Jiménez Yuste, del Hospital La Paz de Madrid. "Están en marcha varios ensayos clínicos con terapia génica en hemofilia A y B que pueden suponer un cambio del paradigma terapéutico, al permitir una expresión duradera del gen alterado, pero aún hay aspectos sin resolver sobre la selección de pacientes, los efectos secundarios y el coste económico", remarca visiblemente esperanzado.

A juicio de Jiménez Yuste, este revolucionario tratamiento " viene protagonizando todo los congresos internacionales de la especialidad", pero, añade, "también es importante abordar el posicionamiento de la terapia génica en países con diferentes recursos económicos, ya que consideramos que esta cuestión es clave para planificar su eficacia y posibilidad de integración en base a sus resultados; los datos de eficacia y seguridad de este tratamiento son bastante positivos, mostrando una posibilidad de curación a 7-10 años vista", añade.

Este experto participó en la IV Jornada Avanzando en el cuidado del paciente hematológico, organizado por la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), con el aval de la Asociación de Informadores de la Salud (ANIS) y el apoyo de AbbVie, Gilead, Novartis y Roche. La jornada se centró en difundir los avances más recientes de la especialidad, así como en generar un foro de debate entre los profesionales sanitarios, pacientes y periodistas. Porque, tal y como apuntaron los especialistas, todos los agentes sanitarios tienen que hacer un esfuerzo para que el coste de las terapias innovadoras se adecuen a la situación económica de aquellos países que, como el Estado español, disponen de un sistema sanitario público", incidieron. La hemofilia es una enfermedad hereditaria causada por una deficiencia de los factores de coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B) y que se manifiesta por una persistencia de las hemorragias. La gravedad de la hemofilia que tiene una persona está determinada por la cantidad del factor en la sangre. Cuanto más baja sea la cantidad del factor, mayor será la probabilidad de que ocurra hemorragia, lo cual puede llevar a serios problemas de salud. Se estima que puede haber alrededor de 3.000 pacientes que sufren esta dolencia en el Estado.

tratamientos En este sentido, los especialistas se muestran esperanzados ante la aparición de nuevos tratamientos que les están haciendo vivir unos momentos apasionantes como nunca antes, "se habían vivido en el campo de las coagulopatías congénitas en general, pero requieren de un desarrollo de laboratorio para el seguimiento de dichas enfermedades", subraya Eva Mingot Castellano, especialista del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla.

En opinión de la experta, hay que tener en cuenta que los pacientes hemofílicos tienen la misma esperanza de vida que el resto de la población sana y, por tanto, "se enfrentan a los mismos retos del envejecimiento, manejo de la hemostasia, cardiopatía isquémica, hipertensión o diabetes, pero con el handicap de la hemofilia", especifica.

Los hematólogos consideran que se debe elegir el mejor manejo del fármaco, bien sea endovenoso o subcutáneo para cada paciente en función de sus preferencias. Sin embargo, sostienen, es mucho más decisivo el abordaje multidisciplinar de la patología para prevenir la aparición de inhibidores (en los tratamientos endovenosos) y las complicaciones articulares y, de este modo, mejorar la calidad de vida de los pacientes. "En definitiva, es lo que buscamos los hematólogos, que las personas con hemofilia puedan desarrollar su día a día como las personas libres de la dolencia", explican a este periódico.

Mujeres portadoras En este sentido, Amparo Santamaría Ortiz, jefa de Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Alicante, reconoce que "también hay que fijarse, y mucho, en las mujeres y/o madres portadoras de la hemofilia; tanto para manejar el sangrado, si son sintomatías, como para asesorarlas, sin culpabilizar ni estigmatizar, si deciden tener un hijo o ya están embarazadas". Por ello, Santamaría insiste en que "el tratamiento preconcepcional de las mujeres portadoras debería estar disponible en la sanidad pública".

También Daniel-Anibal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia, se muestra esperanzado ante un futuro prometedor y que "puede ser muy disruptivo". "Si la terapia génica llega a estar disponible comercialmente, habrá que valorar muy bien los perfiles que más se puedan beneficiar de la misma, en un diálogo muy cercano entre paciente y clínico", sentencia.

pacientes

3.000. Son las personas que en el Estado español padecen hemofilia

Hereditaria. Es una patología hereditaria causada por una deficiencia de los factores de coagulación A y B.

Esperanza de vida. Estos pacientes se enfrentan a los mismos retos del envejecimiento que la población sana.

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